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Investigadores britânicos afirmam que alguns pacientes injectados com uma molécula terapêutica demonstraram conseguir produzir uma proteína crucial que carece em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
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Para já o referido tratamento é apenas aplicável para cerca de 13% das pessoas com esta doença genética, mas os cientistas estão esperançados que moléculas similares possam expandir o tratamento para um maior número de pacientes. Estas moléculas actuam através de "ultrapassarem a vez" às porções do gene com deficiência e que de outra forma bloquearia a produção de distrofina.
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A equipa de investigadores seleccionou sete pacientes, tendo injectado neles a molécula, resultando num aumento da produção de distrofina de uma forma segura e eficaz.Apesar de actualmente apenas 13% dos pacientes com DMD possam beneficiar com a molécula, denominada por AVI-4658, os investigadores esperam poder alargar este número para mais de 70%.
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A distrofia muscular de Duchenne (DMD) engloba um grupo de doenças genéticas que se caracterizam por uma degeneração progressiva do tecido muscular. Até o presente momento tem-se o conhecimento de mais de trinta formas diferentes de DMP’s, algumas benignas e outras mais graves, que podem atingir crianças e adultos de ambos os sexos. Todas atacam a musculatura, mas os músculos atingidos podem ser diferentes de acordo com o tipo de DMP.(farmacia.com.pt)
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